نيو يارڪ: هڪ ڪمپني ناياب جينياتي رت جي خرابي لاءِ ڪامياب علاج تيار ڪري ورتو آهي پر ان کي انساني تاريخ جو مهانگو ترين علاج قرار ڏنو ويو آهي.

ڪمپني جي دعويٰ آهي ته جيتوڻيڪ اها رقم تمام گهڻي آهي، پر جيڪڏهن ڪو علاج نه هجي ته اها ناياب بيماري زندگيءَ ۾ اڃا به وڌيڪ خرچ ڪري ٿي.

اهو هڪ سيل-سطح جين ٿراپي آهي جيڪو ماڻهن لاءِ پهريون آهي نادر رت جي خرابي سان ۽ آمريڪي فوڊ اينڊ ڊرگ ايڊمنسٽريشن طرفان لازمي قرار ڏنو ويو آهي. بهرحال، هڪ دفعي علاج جي قيمت 2.8 ملين ڊالر آهي، اهو سڀ کان مهانگو علاج آهي.
ان علاج کي ’زانٽيگلو‘ جو نالو ڏنو ويو آهي، جيڪو بيٽا ٿاليسيميا جو علاج آهي، ڇاڪاڻ ته ان جي مريضن کي عمر بھر رت جو عطيو ڏيڻو پوندو. بهرحال، هر مريض لاء هڪ مخصوص علاج کي ترتيب ڏيڻ هن علاج جو هڪ ٻيو پاسو آهي.

ان ۾، اسٽيم سيلز مريض جي رت جي ميرو مان ورتو وڃي ٿو ۽ ڪجهه جينياتي طور تي تبديل ڪيا ويا آهن ته جيئن صحيح جين جون ڪيتريون ئي ڪاپيون ٺاهي سگھن ٿيون جيڪي فعال ڳاڙهي رت جي سيلن کي ٺاهيندا آهن. هاڻي اهي تبديل ٿيل سيلز انساني جسم ۾ داخل ڪيا ويا آهن. هڪ دفعي علاج زندگيءَ لاءِ ڪافي آهي.

جڏهن ان کي ڪجهه مريضن تي آزمايو ويو ته 89 سيڪڙو مريض صحتياب ٿي ويا بغير رت جي منتقلي جي ضرورت ۽ ڪو به منفي اثر نه ٿيو. جڏهن ته ٻيون ساڳيون جيني علاج اڪثر ڪري ڪينسر جو خطرو وڌائي ٿو.

جڏهن ته 15 سالن جي علاج کانپوءِ به انهن مريضن کي ماهرن جي هڪ آزاد پينل ڏٺو پر ڪجهه مريضن کي ڪينسر جو خطرو پڻ مليو. پر ان جي مجموعي فائدن جي ڪري، ان کي FDA پاران علاج لاء قبول ڪيو ويو آهي.


زينٽيگلو جي منظوري هڪ تاريخي ڪيس آهي ڇاڪاڻ ته اها ٽيون جين علاج آهي جيڪا ڪاميابيءَ سان صارفين تائين پهچي چڪي آهي. ان جي باوجود، ان جي قيمت مناسب آهي ۽ آمريڪا ۾ سڀ کان مهانگو علاج جو لقب حاصل ڪري چڪو آهي. ان کان اڳ 2019 ۾، Zolgensma جي قيمت، هڪ جين ٿراپي، لڳ ڀڳ 2 ملين آمريڪي ڊالر هئي.

اهو بليو برڊ بائيو نالي هڪ ڪمپني پاران تيار ڪيو ويو آهي جيڪو بيٽا ٿاليسيميا جي مريضن کي زندگيءَ لاءِ بچائي سگهي ٿو. پر جيڪڏهن مريض سڄي زندگي پنهنجو روايتي علاج جاري رکي ته هو 6.4 ملين ڊالرن تائين پهچي سگهي ٿو. اهو ئي سبب آهي ته ڪمپني ان کي سستو قرار ڏنو آهي، ڇاڪاڻ ته مريض کي صرف هڪ رقم ادا ڪرڻي آهي.


پر هن ناياب مرض جا مريض تمام گهٽ آهن، رڳو آمريڪا ۾ 1300 کان 1500 ماڻهو ان ۾ مبتلا آهن.